Saúde Desvendada

A Distrofia Muscular de Becker (DMB) é uma doença neuromuscular que se manifesta de forma lenta e variável, o que dificulta a avaliação da eficácia de tratamentos em ensaios clínicos. Um estudo recente buscou identificar medidas de resultado mais sensíveis para acompanhar a progressão da DMB em adultos ao longo de três anos. O objetivo era verificar se a sensibilidade dessas medidas poderia ser aprimorada ao considerar características específicas do fenótipo ou genótipo dos pacientes.

A pesquisa envolveu pacientes com DMB confirmada geneticamente, recrutados através de um banco de dados holandês. Os participantes foram submetidos a testes funcionais, como a Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA), testes cronometrados, avaliação da Performance do Membro Superior e exames da função pulmonar e ecocardiografia. A análise dos dados revelou que a velocidade de elevação do chão (RFFv) apresentou alta responsividade após três anos de acompanhamento. Em um subgrupo funcional de pacientes, também foram observadas alta responsividade para a RFFv após um ano, e para a velocidade de subida de quatro degraus (4SCv) e a NSAA após dois anos.

Os resultados sugerem que a RFFv pode ser uma medida útil para monitorar a progressão da DMB em ensaios clínicos, especialmente em combinação com a seleção de pacientes com fenótipos específicos. A NSAA, por ser aplicável a um número maior de participantes, também se mostrou promissora para pacientes ambulatoriais. É importante ressaltar que a função dos membros superiores e a função pulmonar se mantiveram relativamente preservadas mesmo após a perda da capacidade de andar, e que o declínio da função cardíaca pareceu independente da função muscular esquelética. Estes achados podem auxiliar no desenvolvimento de estratégias de tratamento mais eficazes e personalizadas para pacientes com Distrofia Muscular de Becker.

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