A distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) é uma doença muscular progressiva rara que afeta principalmente os músculos da face, ombros e braços. Atualmente, não existe uma terapia modificadora da doença disponível para FSHD, tornando a busca por tratamentos eficazes uma prioridade. Um estudo recente investigou o potencial da creatina monohidratada (CrM) em melhorar a função motora em crianças com FSHD.
O estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo envolveu crianças com FSHD que receberam CrM ou placebo por 12 semanas, seguido por um período de washout de 6 semanas antes de cruzar para o outro tratamento. Os resultados mostraram que, embora a CrM não tenha demonstrado um efeito significativo na função motora geral, medida pela MFM-32, houve tendências de melhora na distância percorrida no teste de caminhada de 6 minutos e em outras medidas de resultado secundárias. A CrM foi considerada segura e bem tolerada pelas crianças participantes.
Embora os resultados do estudo sejam promissores, os pesquisadores enfatizam a necessidade de mais pesquisas em um ensaio clínico randomizado maior para avaliar completamente a eficácia da CrM em FSHD pediátrica. Estudos futuros podem se beneficiar da estratificação das coortes da população de acordo com a capacidade funcional ou medições de infiltração de gordura por ressonância magnética. Este estudo é um passo importante para encontrar tratamentos eficazes para crianças com FSHD e destaca a viabilidade de conduzir ensaios clínicos nesta população vulnerável.
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