Um estudo recente publicado na revista JAMA Neurology traz notícias esperançosas para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A pesquisa avaliou os efeitos da terapia gênica delandistrogene moxeparvovec no quadro de pacientes com essa condição genética progressiva.
O estudo EMBARK, um ensaio clínico randomizado e controlado por placebo, acompanhou 131 pacientes, com foco em um subgrupo que passou por exames de ressonância magnética quantitativa (QMR) para avaliar a saúde muscular. Os resultados indicaram que pacientes tratados com delandistrogene moxeparvovec apresentaram menor progressão da doença em comparação com o grupo placebo. Especificamente, a análise QMR revelou uma diminuição no acúmulo de gordura nos músculos e melhora nos tempos de relaxamento transversal (T2), indicando uma possível estabilização ou menor progressão da patologia muscular ao longo de 52 semanas.
Esses achados são consistentes com os efeitos observados nos resultados funcionais do ensaio EMBARK, reforçando a evidência de que o delandistrogene moxeparvovec pode contribuir para a estabilização da Distrofia Muscular de Duchenne ou para a desaceleração da progressão da doença. A Distrofia Muscular de Duchenne é uma condição debilitante que causa fraqueza muscular progressiva. A busca por tratamentos eficazes é crucial para melhorar a qualidade de vida e a expectativa de vida dos pacientes. A terapia gênica com delandistrogene moxeparvovec representa um avanço importante nessa direção, oferecendo uma nova esperança para o tratamento da DMD.
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