Avanços no Tratamento da Ataxia Espástica Autossômica Recessiva de Charlevoix-Saguenay (ARSACS)

A Ataxia Espástica Autossômica Recessiva de Charlevoix-Saguenay (ARSACS) é um tipo de ataxia recessiva comum em todo o mundo. Com os avanços terapêuticos para diversas ataxias, a prontidão para ensaios clínicos se torna crucial. Um estudo recente se dedicou a analisar a progressão do equilíbrio, coordenação dos membros inferiores e mobilidade em adultos com ARSACS, considerando seu estágio de mobilidade (uso ou não de andador), ao longo de um período de dois anos, relevante para ensaios clínicos.

A pesquisa envolveu 60 participantes de clínicas neuromusculares no Canadá. Foram utilizadas diversas avaliações clínicas para medir a coordenação motora dos membros inferiores, o índice de co-contração, o teste de levantar da cadeira em 30 segundos, o teste Timed Up & Go (TUG), o teste de caminhada de 10 metros, a Escala de Equilíbrio de Berg e a escala simplificada de Confiança no Equilíbrio Específica para Atividades (ABC-S). A sensibilidade foi documentada usando um método ancorado na autopercepção da progressão dos resultados relacionados às avaliações clínicas no ano anterior.

Os resultados mostraram uma progressão significativa acima do erro padrão de medição para o TUG, teste de caminhada de 10 metros, Escala de Equilíbrio de Berg e ABC-S, com diferenças entre os estágios de mobilidade. Participantes que usavam auxílio para locomoção apresentaram maior progressão. O TUG, o teste de caminhada de 10 metros e a Escala de Equilíbrio de Berg se mostraram os mais sensíveis às mudanças, detectando alterações especificamente em participantes que relataram piora. Esses achados são importantes para definir critérios de inclusão e selecionar avaliações clínicas para futuros ensaios.

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